只需向眼部玻璃体腔内打一针，前后只需半小时的手术，部分视觉障碍患者就有机会重见光明。3月30日，作为2025中关村论坛年会重大科技成果之一，健达九州带来的“基于新型光敏蛋白的基因治疗技术”将于今年进行一期临床试验。
视网膜色素变性是一种进行性、遗传性、营养不良性退行性病变，主要表现为慢性进行性视野缩小、光感功能减退、夜盲，导致视力下降，最终完全失明。该病在全球的发病率约为1/4000，中国大概有四五十万患者。“患者虽然感光功能受损，但大脑皮层还是完好的，大脑传递信息的神经元畅通。”健达九州副总经理于涛在接受北青报记者采访时表示，“这就相当于手机的镜头坏了，但手机的芯片和图像处理没问题。而该技术的治疗思路是利用生物工程方法，通过一次性眼内玻璃体腔注射，将一种新型光敏蛋白，表达至患者的视网膜神经节，恢复感光并实现部分视觉功能。”
健达九州自主研发的I类生物新药GA001注射液，其研究型临床试验首例受试者于2024年1月完成给药，截至目前已完成全部9例受试者给药。大部分受试者在接受治疗后均表现出显著的视力改善，部分患者甚至能够识别近距离的字母和图案，实现了明显的视力提升。此外，迄今未观察到与药物相关的不良反应，初步显示了GA001注射液的安全性和有效性。
“这款药物准备提交IND（新药临床试验）申请，预计最快今年底进行一期临床试验。”于涛表示，“我们希望3到5年内，这款药物能最终上市使用。药物上市后，我们也会继续研发该药其他治疗功用。”
文/北京青年报记者 张鑫
编辑/樊宏伟
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